Betafact 100 ui/ml, poudre et solvant pour solution injectable

Le traitement doit être initié sous la surveillance d'un médecin spécialiste de la prise en charge de l'hémophilie.

Posologie

La posologie et la durée du traitement de substitution dépendent de la sévérité du déficit en facteur IX, de la localisation et de l'intensité de l'hémorragie ainsi que de l'état clinique du patient.

Le nombre d'unités de facteur IX administré est exprimé en Unités Internationales (UI), calculées par rapport à l'étalon OMS pour le facteur IX.

L'activité plasmatique du facteur IX est exprimée soit en pourcentage (par rapport au plasma humain normal), soit en Unités Internationales (par rapport à l'étalon international pour le facteur IX plasmatique).

Une Unité Internationale (UI) d'activité facteur IX correspond à la quantité de facteur IX contenue dans un mL de plasma humain normal.

Traitement à la demande

Le calcul de la dose nécessaire repose sur l'observation empirique selon laquelle une Unité Internationale (UI) de facteur IX par kg de poids corporel augmente l'activité plasmatique du facteur IX de 1,08 % par rapport à l'activité normale. Cette dose est déterminée à l'aide de la formule suivante :

Nombre d'unités à administrer =

poids corporel (kg) ´ augmentation souhaitée en facteur IX (%) (UI/dl) ´ 0,93

La dose et la fréquence des injections doivent toujours être adaptées à chaque cas en fonction de l'efficacité clinique.

L'activité du facteur IX doit être maintenue à des taux d'activité plasmatique établis et pendant une période dépendant des épisodes hémorragiques à traiter. Le tableau ci-dessous peut être utilisé pour déterminer la posologie dans les situations hémorragiques et chirurgicales suivantes :

Hémarthrose précoce, hémorragie musculaire ou de la cavité buccale

Hémarthrose étendue, hémorragie musculaire ou hématome

Hémorragies mettant en jeu le pronostic vital

20 à 40

30 à 60

60 à 100

Répéter toutes les 24 heures, pendant 1 jour au moins, jusqu'à l'arrêt des douleurs ou jusqu'à l'arrêt de l'hémorragie ou des douleurs révélant l'épisode hémorragique ou jusqu'à cicatrisation

Répéter l'injection toutes les 24 heures pendant 3 à 4 jours ou plus jusqu'à disparition de la gêne et de la douleur

Répéter l'injection toutes les 8 à 24 heures jusqu'à disparition du risque hémorragique

Selon les circonstances, des doses plus importantes de BETAFACT 100 UI/mL que celles calculées peuvent être nécessaires, en particulier lors de l'injection initiale.

Prophylaxie

En prophylaxie à long terme pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie B sévère, les doses usuelles sont 20 à 40 UI de facteur IX par kg de poids corporel tous les 3 à 4 jours. Dans certains cas, spécialement chez les sujets jeunes, il peut être nécessaire d'augmenter la posologie ou de raccourcir l'intervalle entre deux injections.

Au cours du traitement, il est recommandé de contrôler le taux de facteur IX afin d'adapter la posologie et la fréquence des injections. En cas d'intervention chirurgicale majeure tout particulièrement, le traitement de substitution nécessite une surveillance particulière avec contrôle de la coagulation (activité plasmatique du facteur IX). La réponse au traitement par le facteur IX et notamment les taux de récupération in vivo et les demi-vies observées peuvent varier selon les individus.

Patients non préalablement traités

Les données actuellement disponibles sont décrites dans la rubrique 4.8. Cependant, aucune recommandation sur la posologie ne peut être faite.

Population pédiatrique

Dans un essai clinique, 13 enfants de moins de 6 ans ont été traités par BETAFACT à des posologies similaires à celles utilisées chez l'adulte (voir rubriques 4.4, 5.1 et 5.2).

L'apparition d'un inhibiteur du facteur IX doit être surveillée. Si les taux plasmatiques de facteur IX désirés ne peuvent être atteints ou si le saignement n'est pas maîtrisé après administration d'une dose appropriée, il faut réaliser des tests biologiques pour détecter la présence d'un inhibiteur. En cas d'apparition d'un inhibiteur à un taux inférieur à 10 Unités Bethesda (UB), l'augmentation de la dose de facteur IX de coagulation humain injectée peut être suffisante pour neutraliser l'inhibiteur. Chez les patients présentant un inhibiteur du FIX de titre élevé, le traitement par facteur IX peut être inefficace et d'autres thérapeutiques doivent être envisagées. De tels traitements doivent être conduits par des médecins ayant l'habitude de traiter des patients atteints d'hémophilie B.

Mode d'administration

BETAFACT est une poudre à reconstituer extemporanément avec de l'eau pour préparations injectables. Pour les instructions sur la reconstitution du produit avant administration, se reporter à la rubrique 6.6.

Injecter par voie intraveineuse.

Il est recommandé de ne pas administrer le facteur IX à un débit supérieur à 4 mL/minute.

Les effets du facteur IX sur la reproduction et la lactation n'ont pas fait l'objet d'études expérimentales chez l'animal. Etant donné la rareté de l'hémophilie B chez la femme, aucune donnée n'est disponible sur l'utilisation du facteur IX au cours de la grossesse et de l'allaitement. Par conséquent, le facteur IX ne doit être administré qu'en cas de nécessité absolue au cours de la grossesse et de l'allaitement.